研究揭示了一种可以编辑基因和治疗线粒体疾病的潜在技术

基本上,线粒体是一种合成能量的真核生物的特殊细胞器。它们构成了人类整体基因组的非常小的百分比,但没有错误,他们有一个最重要的角色之一。这些特殊细胞器通过DNA碱对的特殊组合进行编码。在这种精致的碱基对的突变中旋转很多条件。它甚至变得令人污染,因为后代可以从母亲继承这些条件。

线粒体

线粒体

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可悲的是,这些疾病已经被指定为“无法治愈”。虽然它们发生时有点罕见,但它们通常是致命和绝望的。幸运的是,在剑桥大学进行了一项研究,该研究已经表现出对此类条件的前瞻性新疗法。

可以通过基因编辑技术治愈线粒体条件

固化线粒体条件的突破植根于基因编辑的技术。该团队在小鼠中进行了一系列研究,显示出在活体动物中的基因编辑确实很可能。平均而言,每一点,人类细胞容器约为1000个线粒体,总有受损的线粒体和健康的线粒体。没有突变的线粒体突变的线粒体的水平将决定线粒体疾病的存在和严重程度。

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2018年剑桥大学的MRC线粒体生物团队队的追求是由剑桥大学的MRC线粒体生物团队开创的。该团队在开发一种能够选择性地靶向和破坏线粒体中基因的生物工具。通过摆脱这些坏线粒体,他们提供了新的,线粒体[那没有突变]的空间。

为了使其不同,较早的尝试校正线粒体DNA缺陷的缺陷很大,依赖于足够的细胞来分裂。

最近,Minczuk博士和他的团队雇用了一种称为线粒体基础编辑的技术。该技术用于编辑基对Mitochondria。使用工程病毒将治疗置于小鼠循环中。此病毒和编辑器由它们可以运作的细胞吞噬。在小区中,线粒体基础编辑器定位A,C,G和T基对组合的特殊基础组合。之后,它改变了DNA碱基,取代C对于T.本质上,这种机动校正了可能由碱基对的不良组合产生的缺陷。

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虽然这项技术很有希望,估计这种技术在老鼠中有点具有挑战性,因为小鼠没有线粒体疾病。因此,研究人员必须使用完美的健康小鼠来试验其新技术。这项研究在很大程度上是成功的,因为它表明编辑是非常可行的。

该项目的一个科学家们,Pedro Silva-Pinheiro指出,这是第一次DNA碱基对线粒体已经改变。这种飞跃意味着科学家现在可以成功地治疗由线粒体突变引起的条件。

临床意义

该项目的研究人员同意,虽然该技术很年轻,但这项技术可以为这些患者提供患有线粒体病症的患者的生命线。通过消除线粒体替代的难度,该技术将在年轻人和旧相同中弥补线粒体缺陷。

结论

长期以来,线粒体状况被认为是可衰竭的。随着受影响的母亲可以将基因和疾病传递给她的孩子,它变得更糟。这项技术是一个“呼吸”,代表了曾经无望和无法治愈的药物的希望。

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参考

在体内线粒体基础上通过腺组织相关病毒递送到小鼠后霉菌组织

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